Nadzieja na terapię rdzeniowego zaniku mięśni

misia

Specjalnie zaprojektowany wirus dostarczy niezbędny gen bezpośrednio do nerwu ruchowego i uratuje go - taką strategię leczenia rdzeniowego zaniku mięśni opracowali naukowcy z USA.

Na razie terapia okazała się skuteczna u myszy. Wyniki doświadczeń opublikowano na łamach pisma "Nature Biotechnology".

Rdzeniowy zanik mięśni to choroba genetyczna, jedno z najczęstszych wrodzonych schorzeń neurologicznych u niemowląt, stopniowo prowadzi do postępującego osłabienia mięśni i śmierci.

Brian Kaspar wraz z kolegami z Ohio State University już wcześniej wykazał, że niezbędne geny można dostarczyć do komórek rdzeniowego nerwu ruchowego nowo urodzonych myszy, wstrzykując specjalnie zaprojektowany wirus - zawierający potrzebny gen - bezpośrednio do krwi zwierząt.

W swojej najnowszej pracy grupa Kaspara we współpracy z innym specjalistą Arthurem Burghesem zaprojektowała wirus, który dostarcza gen umożliwiający przeżycie nerwu ruchowego myszom chorym na rdzeniowy zanik mięśni. Bez leczenia myszy te umierają po około 15 dniach. Wcześniejsze metody terapii umożliwiały zwierzętom przeżycie 45 dni, a najnowsza metoda pozwala myszom przeżyć ponad 250 dni i znacząco poprawia kondycję ich mięśni.

Naukowcy bardzo chcieliby, żeby opisana przez nich metoda okazała się skuteczna w leczeniu niemowląt. Żeby to sprawdzić, podali ten sam wirus, wzbogacony o znakowany fluorescencyjnie, więc łatwy do wykrycia gen "reporterowy", młodym małpom cynomologus (makakom). Okazało się, że fluorescencyjny gen jest bez problemu dostarczany do komórek rdzeniowego nerwu ruchowego, co sugeruje że metoda działa u naczelnych i ma szanse na zastosowanie u ludzi.